Symptome, Ursachen, Behandlung des Waardenburg-Syndroms

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Abraham McLaughlin
Symptome, Ursachen, Behandlung des Waardenburg-Syndroms

Das Waardenburg-Syndrom (SW) Es ist eine Pathologie genetischen Ursprungs, die als eine Art von Neuropathie klassifiziert ist. Seine klinischen Merkmale werden durch Taubheit oder Hörverlust, abnormale Pigmentierung der Augen, Haare oder Haut und verschiedene Gesichtsveränderungen definiert.

Diese Pathologie zeichnet sich durch eine große symptomatische Variabilität aus, weshalb verschiedene Typen unterschieden werden: Typ I, Typ II, Typ III (Klein-Waardenburg-Syndrom oder Psudo Waardenburg) und Typ IV.

Auf ätiologischer Ebene weist das Waardenburg-Syndrom ein autosomal dominantes Vererbungsmuster auf. Es ist normalerweise mit spezifischen Mutationen in den Genen EDN3, EDNRB, PAX3, SOX10, SNAI2 und MIT assoziiert..

Die Diagnose wird auf der Grundlage verschiedener klinischer Haupt- und Nebenkriterien gestellt. Es müssen jedoch verschiedene ergänzende Labortests durchgeführt werden. Es gibt keine spezifische Heilung oder Behandlung für das Waardenburg-Syndrom..

Die Intervention mit dieser Pathologie konzentriert sich normalerweise auf die Behandlung von Hörstörungen (chirurgische Eingriffe, Cochlea-Implantate usw.), Sprachtherapie und neuropsychologische Rehabilitation sowie psychologische.

Artikelverzeichnis

  • 1 Geschichte und Entdeckung
  • 2 Merkmale des Waardenburg-Syndroms
  • 3 Statistiken
  • 4 Anzeichen und Symptome
    • 4.1 Veränderungen des Schädelgesichts
    • 4.2 Pigmentanomalien
    • 4.3 Angeborene Taubheit
  • 5 Haben Sie verschiedene klinische Kurse??
  • 6 Ursachen
  • 7 Diagnose
    • 7.1 Hauptkriterien
    • 7.2 Kleinere Kriterien
  • 8 Behandlung
  • 9 Referenzen

Geschichte und Entdeckung

Dieses Syndrom wurde ursprünglich 1848 vom niederländischen Genetiker und Augenarzt Petrus Johannes Waardenburg beschrieben. In seinem klinischen Bericht verwies er auf die wichtigsten klinischen Merkmale:

  • Cantorum-Dystopie
  • Nasale Hyperplasie
  • Pigmentstörungen des Auges
  • Variable Taubheit
  • Anonadáis Pigmente der Haare

Nachfolgende Analysen ergaben eine große klinische Variabilität beim Waardenbur-Syndrom. Darüber hinaus assoziierte Mckusick dieses Syndrom mit anderen ähnlichen klinischen Verläufen wie der Hirschsprung-Krankheit..

Gegenwärtig wird es als seltene Pathologie angesehen, die mit einem variablen Grad an Hörbehinderung auftritt, die signifikante Veränderungen beim Lernen und bei der späteren Entwicklung der betroffenen Person verursachen kann.

Die Prognose für das Waardenburg-Syndrom ist günstig, obwohl sie mit einer signifikanten Morbidität und Mortalität im Zusammenhang mit medizinischen Komplikationen, insbesondere im Darm, verbunden sein kann.

Merkmale des Waardenburg-Syndroms

Das Waardenburg-Syndrom ist eine angeborene genetische Störung, deren Anzeichen und Symptome bei den Betroffenen stark variieren..

Die häufigsten Merkmale sind ausgeprägte Gesichtsanomalien, veränderte Pigmentierung der Haut, der Augen oder der Haare sowie Taubheit..

In der medizinischen Literatur wird dieses Syndrom häufig als eine Art von Genodermatose oder Neuropathie angesehen. Der Begriff Genodermatose bezieht sich auf eine breite Palette von Krankheiten, die durch Hautanomalien und Veränderungen genetischen Ursprungs gekennzeichnet sind..

Andererseits bezieht sich der Begriff Neuropathie auf eine Gruppe von Pathologien, die sich aus der Entwicklung von Anomalien und fehlerhaften Prozessen während der Migration und Differenzierung der Zellen des Nervenkamms während der Schwangerschaft ergeben..

Der Nervenkamm ist eine embryonale Struktur, die aus einem breiten Satz undifferenzierter Zellen besteht, deren Entwicklung zur Bildung der Cranio-Facial-Struktur und der neuronalen und Gliazellen führt, die einen großen Teil des Nervensystems bilden..

Zwischen der 8. und 10. Schwangerschaftswoche beginnt normalerweise der Migrationsprozess der Zellen, aus denen der Nervenkamm besteht. Wenn verschiedene pathologische Faktoren oder genetische Anomalien in diesen Prozess eingreifen, können signifikante kognitive und / oder physische Anomalien auftreten, wie beispielsweise das Waardenburg-Syndrom..

Statistiken

Mädchen mit Waardenburg-Syndrom.

Die Prävalenz des Waardenbur-Syndroms wird auf 1 Fall von 40.000 Menschen weltweit geschätzt. Seit seiner Entdeckung wurden in der medizinischen und experimentellen Literatur rund 1.400 verschiedene Fälle beschrieben..

Es scheint Männer und Frauen gleichermaßen zu betreffen. Es wurden keine Assoziationen mit geografischen Regionen oder bestimmten ethnischen und rassischen Gruppen festgestellt.

Das Waardenbug-Syndrom macht 2-5% aller diagnostizierten Fälle von angeborenem Hörverlust aus.

Obwohl verschiedene klinische Verläufe identifiziert wurden, sind Typ I und II am häufigsten. Typ III und IV sind selten.

Anzeichen und Symptome

Das Waardenburg-Syndrom ist durch drei grundlegende Veränderungen gekennzeichnet: kraniofaziale Veränderungen, Pigmentstörungen und Taubheit:

Kraniofaziale Veränderungen

  • Cantorum-Dystopie: Der Innenwinkel der Augen ist normalerweise in Richtung des lateralen Bereichs verschoben.
  • Hypertelorismus: Der Abstand zwischen beiden Augen ist normalerweise größer als gewöhnlich.
  • Harelip: Fissur oder Spalte in einem oder mehreren Bereichen der Oberlippe.
  • Sinofridia: Die Augenbrauen zeigen normalerweise eine kontinuierliche Entwicklung ohne jegliche Trennung oder freie Haarpartie.
  • Nasenhypoplasie: Der Nasenrücken hat normalerweise eine breite Struktur mit einigen unterentwickelten Bereichen oder einer Art von Missbildung.

Pigmentanomalien

  • Augen: Sie zeigen normalerweise eine signifikante Abnahme ihrer Färbung oder Pigmentierung. Es ist üblich, dass einer oder beide einen sehr hellen bläulichen Farbton haben. Es ist auch möglich, eine variable Heterochromie zu identifizieren, die zu unterschiedlichen Schattierungen zwischen beiden Augen führt..
  • Haar: es ist gekennzeichnet durch vorzeitige Entwicklung von grauem Haar oder Pigmentverlust. Die Haare an Kopf, Augenbrauen oder Wimpern werden weiß. Oft ist ein lokalisiertes Büschel oder ein Bereich mit weißem Haar zu sehen (Poliose).
  • Haut: Obwohl es selten vorkommt, ist es bei einigen Personen möglich, verfärbte Bereiche auf der Haut mit einem weißen Aussehen (Vitiligo) zu beobachten. Es können auch Abnormalitäten bei der Entwicklung des Bindegewebes auftreten.

Angeborene Taubheit

Ein weiterer zentraler medizinischer Befund des Waardenburg-Syndroms ist der Verlust der Hörfähigkeit und der Sehschärfe. Am häufigsten wird bei den Betroffenen ein variabler Grad an Taubheit oder sensorineuralem Hörverlust festgestellt.

Der Begriff sensorineuraler Hörverlust bezieht sich auf einen Verlust der Hörfähigkeit, der durch innere Verletzungen im Zusammenhang mit den Nervenenden verursacht wird, die Hörinformationen vom Innenohr zu den Gehirnzentren leiten..

Haben Sie verschiedene klinische Kurse??

Das Waardenburg-Syndrom wird basierend auf dem klinischen Verlauf und den spezifischen Symptomen, die bei Betroffenen auftreten, in vier Grundtypen eingeteilt:

  • Tippe I: Dieser Subtyp wird durch das Vorhandensein aller Veränderungen definiert, die mit der Schädel-Gesichts- und Augenpigmentstruktur zusammenhängen. Ungefähr 25% der Betroffenen leiden an einer Art sensorineuraler Taubheit.
  • Typ II: Augen- und Gesichtsanomalien sind bei diesem Subtyp weniger häufig. Mehr als 70% der Betroffenen entwickeln eine sensorineurale Taubheit und weisen keine Cantorum-Dystopie auf.
  • Typ III (Waardenburg-Klein-Syndrom): Der klinische Verlauf ähnelt dem von Typ I. Zusätzlich weisen die Betroffenen einige muskuloskelettale und neurologische Anomalien auf. Mikrozephalie oder geistige Behinderung sind häufig.
  • Typ IV (Waardenburg-Shah-Syndrom): Typ-I-Merkmale sind normalerweise mit dem Vorhandensein anderer Anomalien wie angeborenem Megacolon verbunden.

Ursachen

Das Waardenbuug-Syndrom hat einen angeborenen Ursprung, der mit verschiedenen genetischen Veränderungen verbunden ist.

Die Analyse der Fälle hat es ermöglicht, diese Anomalien in den Genen zu lokalisieren: EDN3, EDNRB, PAX3, SOX10, SNAI2 und MIT.

Dieser Satz von Genen scheint an der Entwicklung und Bildung verschiedener Zelltypen beteiligt zu sein, einschließlich derjenigen, die für die Produktion von Melanozyten verantwortlich sind.

Melanozyten sind für die Erzeugung von Melanin verantwortlich, einem Pigment, das zur Färbung von Augen, Haaren oder Haut beiträgt.

Abhängig von den verschiedenen klinischen Verläufen können wir verschiedene genetische Veränderungen identifizieren:

  • Typ I und Typ III: PAX3-Gen.
  • Typ II: MITF- und SNAI2-Gene.
  • Typ IV: ges SOX10, EDN3 und EDNRB.

Diagnose

Wie in der Erstbeschreibung ausgeführt, wird die Diagnose des Waardenbug-Syndroms anhand mehrerer Haupt- und Nebenkriterien gestellt:

Hauptkriterien

  • Hörverlust im Zusammenhang mit sensorineuraler Taubheit.
  • Veränderung der Pigmentierung und Färbung der Augen: blaue Iris, zweifarbige Iris und / oder Heterochromie.
  • Veränderung der Haarpigmentierung: weißes Haar am Kopf, Augenbrauen, Wimpern usw..
  • Harelip.
  • Cantorum-Dystopie.

Kleinere Kriterien

  • Veränderung der Hautpigmentierung.
  • Vorzeitige Entwicklung von grauem Haar.
  • Kontinuierliche Augenbrauenentwicklung.
  • Ungewöhnlich breite Nasenbrücke.

Um eine endgültige Diagnose zu erstellen, ist es wichtig, das Vorhandensein von zwei Hauptkriterien oder mindestens einem Haupt- und zwei Nebenkriterien zu identifizieren. Darüber hinaus müssen einige ergänzende Tests durchgeführt werden: Biopsie, Audiometrie oder Gentests.

Behandlung

Es gibt keine Heilung für das Waardenbug-Syndrom, obwohl symptomatische Ansätze verwendet werden können..

Die Behandlung der häufigsten Anzeichen und Symptome erfordert normalerweise einen medizinischen Eingriff von Dermatologen und Augenärzten..

Andererseits kann bei der Behandlung von sensorineuraler Taubheit ein Cochlea-Implantat durchgeführt werden, das von einer Sprachtherapie und einer neuropsychologischen Intervention begleitet wird..

Verweise

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